La terapia génica podría servir en la atrofia muscular

La terapia génica ha demostrado ser útil en un modelo murino de atrofia muscular espinal tipo 1. Esta forma de la enfermedad aparece durante los primeros meses de vida, con un pronóstico fatal y suele estar causada por mutaciones en el gen IGHMBP2, que se vincula a la degeneración de las neuronas motoras.

Un estudio realizado por Monica Nizzardo y sus colegas de la Universidad de Milán (Italia) que se publica en Science Advances expone cómo al insertar una copia normal del gen IGHMBP2 en los ratones al nacer se incrementaban los niveles de la proteína expresada, lo que favorecía al músculo sano.
Los movimientos de los animales tratados mejoraron espectacularmente, así como la supervivencia (304 días de vida, de media, en los animales que recibieron la terapia, frente a 68 en los que no lo hicieron).

Los autores recalcan que estos buenos efectos se lograron al tratar a los animales en el estadio presintomático; en el caso de los niños, es más difícil identificarlos en esa etapa.